BioMarin 拜玛林制药投资逻辑分享

今年最后一篇长文。我投资海外药企很喜欢一种类型：下有保底，上有空间。意思就是企业有强劲的基础业务，同时有上升到下一个体量的空间。投资BioMarin就是这种典型的思路。

首先这公司是专注做罕见病,创始人和一系列高管均是基因泰克（黄埔军校）出来的。过去20年的战绩还是相当不错的。

成功获批了7种药物，非常的不容易。下面这图是研发效率，因为专注罕见病，临床需要的样本更少，药物研发时间也大大低于平均值。基本上从1期临床到获批都在5年以内。

这点在投资生物科技中属于大加分项，是过往研发水平的证明。这和我们投资其他行业看管理层历史经营水平是一样的。在英文里面称为"trackrecord"。投资生物科技这点尤为重要。因为研发失败通常就是血本无归，本金永久损失。如果你看上一个研发超过10年还没上市一个药物的企业那么一定要三思而后行，格外谨慎和挑剔。

这是公司2019年的营收。大致17亿美元水平。2020年预计可以有20亿美元的营收。目前产品线中Palynziq是2018年才获批的新药。市场空间相当的不错，估计可以破10亿。2014年获批的Vimizim也未到峰值。另外一点就是这些罕见病属于利基市场，很小。竞争不激烈。所以很多老产品一直都没有竞争对手。药品整体寿命很长。所以这个产品组合还有很大的增长潜力。

公司估值150亿。这个就是我说的"下有保底"。这些已上市的产品还可以继续增长。即使研发项目失败，也有这些基础业务保底：股价会跌，但是不会彻底崩溃，损失可控。而且更重要的是这些基础业务也能保证企业一直有钱做研发，不会因为研发失败而缺血（钱）死亡。

上面是安全性，下面就是成长性了。公司主打2个研发药物是侏儒病的特效药和血友病A的基因疗法。在2019年12月底侏儒病的特效药Achondroplasia宣布临床成功，数据非常好。

这药物我认为是被严重低估的，市场潜力大。原因如下：

1：侏儒病是罕见病，但是不是极度罕见，病人数量并不少。

2：这病没药。这个是第一个治本的特效药。

3：几年之内没竞争。最快的竞争对手还在准备开展1期临床，这病需要长期观察效果，所以对手至少已经落后5年以上。

4：目前临床数据是5~14岁的小孩，但是理论上年龄越小，越早吃效果越好。公司已经开始做0~6个月的刚出生婴儿临床了。一旦成功那么单病人价值极高：从0岁吃到15岁以上。这么看累计的病人就非常多了。

我认为这产品能破10亿。BioMarin2020年营收也就是20亿而已。

另外一个重要项目就是血友病A的基因疗法。

血友病是基因遗传疾病，凝血因子出了问题。病人经常会出血不止，需要持续输血或者输凝血因子治疗。这基因疗法可以靶向肝细胞修正这个基因。临床数据显示病人平均在治疗之前每年都有16.3次出血事件，治疗以后1年下降到0.9次，2年继续下降到0.5次。而且第一年有71%病人完全没有出血，第2年还继续扩大到86%的比例。效果可以说是空前的。

这药物有争议之处在于病人的凝血因子水平过了1年以后在持续缓慢的下降。很多人认为几年以后就会失效。公司则认为有效性会至少管8年以上。目前跟踪的数据已经超过3年，效果持续保持。最快的竞争对手在1期。一开始数据很好，但是才只有1年的数据，未来凝血因子表达是否也会下降还未知。从目前基因疗法的原理来看，我认为所有基因疗法都有缓慢衰退的问题：被改造的肝细胞总会慢慢死亡。BioMarin则马上提交FDA上市申请。进度领先至少2年。

血友病病人不少，在美国严重病人一年输血或者凝血因子要消耗大致60~80w美元。所以这药定价可以很高，估计至少是200w美元，市场空间很大，破10亿也没问题，天花板在于竞争对手的数据强度。所以这2个临床已经成功的项目可以保证公司营收至少翻倍。

最后来看新的早期项目。

基本上全部都是基因疗法，这点我很喜欢。目前基因疗法最适合的就是单基因突变的遗传病。在这个罕见病领域大有所为。这企业有研发效率同时走在科技前沿。同时也有全球最大的基因疗法生产基地之一。

最后从财务上来看BioMarin处于刚破收支平衡状态，未来会进入利润高速爆发期。生物科技企业的利润不是平滑的。因为任何一个有理想的公司都会一直高速扩大研发投入。一般来讲投入达到10亿美元级别研发增速才会开始下降。所以通常生物科技企业的营收平衡点在15亿营收左右。这时候研发10亿，生产成本1亿左右，管理销售4亿左右。在研发达到这个量级以后，增速就会放缓，那时候利润就会爆发性增长几年。当然一般投资这行业的人主要看营收，具体利润反而不重要。

我投资美股制药最主要的类型就是这种"下有保底，上有空间"的成长股。主要仓位都是这种投资逻辑，是符合我风险偏好的一种模式。注意本文绝非推荐股票，只是分享投资选股思路。上次分享再生元很多人买入然后亏惨了。投资前沿制药企业一定要注意分散，并且时刻做好踩雷的心里准备，追求平均赢。

利益披露：$小丰基金(P000566)$持有BioMarin，未来72小时没有交易计划。